نتایج امیدوارکننده یک روش جدید ژن‌درمانی برای بازگرداندن بینایی

دانشمندان «دانشگاه مونترآل» امیدوار هستند که یک روش جدید ژن‌درمانی بتواند به بازگرداندن بینایی کمک کند.

دانشمندان کانادایی یک روش درمانی جدید ابداع کرده‌اند که ممکن است روزی به بازگرداندن بینایی به بیماران مبتلا به اختلال بینایی ارثی کمک کند. این درمان احیاکننده، با بیان ژن‌هایی کار می‌کند که سلول‌های خفته را به سلول‌های جدید حسگر نور در شبکیه تبدیل می‌کنند تا جایگزین سلول‌های از دست رفته در اثر بیماری شوند.

بیماری‌های ژنتیکی مانند «ورم رنگیزه‌ای شبکیه» یا «رتینیت پیگمنتوزا»(Retinitis pigmentosa) زمانی رخ می‌دهند که تخریب سلول‌های حساس به نور در شبکیه آغاز می‌شود. این امر به مرور زمان بینایی بیمار را مختل می‌کند، اغلب توانایی آنها را در تشخیص دادن جزئیات و رنگ‌ها کاهش می‌دهد، یک اثر «دید تونلی» ایجاد می‌کند و در موارد شدید می‌تواند به نابینایی کامل منجر شود.

دانشمندان «دانشگاه مونترآل»(UdeM) در یک پژوهش جدید، روشی ابداع کرده‌اند که برای معکوس کردن روند از دست دادن بینایی امیدوارکننده است. این گروه پژوهشی، راهی را برای فعال کردن سلول‌های خفته شبکیه یافتند تا آنها را با برنامه‌ریزی مجدد، به سلول‌های عصبی القایی تبدیل کنند. این سلول‌ها بعدا می‌توانند به سلول‌های جدید حسگر نور تبدیل شوند تا بینایی از دست رفته را به دست بیاورند.

«سلول‌های مولر»(Müller cells)، نوعی گلیا هستند که به حمایت ساختاری از نورون‌های شبکیه می‌پردازند. جالب است که در ماهی‌ها، سلول‌های مولر می‌توانند دوباره فعال شوند تا شبکیه را پس از آسیب‌دیدگی یا بیماری بازسازی کنند اما ما پستانداران این توانایی را نداریم. دانشمندان در این پژوهش جدید، مجموعه‌ای از ژن‌ها را بررسی کردند که هر کدام از آنها ممکن است امکان این بازسازی را فراهم کنند.

دانشمندان با انجام دادن این کار، یک جفت فاکتور رونویسی را به نام‌های «Ikzf۱» و «Ikzf۴» شناسایی کردند که می‌توانند در سلول‌های مولر بیان شوند تا آنها را به نورون‌های شبکیه تبدیل کنند. این نورون‌ها را می‌توان برای جایگزینی سلول‌های کلیدی حساس به نور استفاده کرد. سایر پژوهش‌ها، نتایج امیدوارکننده‌ای را در انجام دادن کارهای مشابه با استفاده از سایر فاکتورهای رونویسی یافته‌اند.

اگرچه این پژوهش هنوز در مراحل اولیه خود به سر می‌برد اما دانشمندان می‌گویند که این پژوهش، امید جدیدی را برای بازسازی شبکیه و بازگرداندن بینایی به بیماران در مراحل پیشرفته بیماری‌های دژنراتیو ارائه می‌کند. سایر روش‌های ژن‌درمانی، در کاهش پیشروی یا پیشگیری از بیماری و همچنین، کاشت شبکیه مصنوعی برای بازگرداندن بینایی از دست‌رفته، نویدبخش بوده‌اند.

«آجی دیوید»(Ajay David)، از پژوهشگران این پروژه گفت: ممکن است روزی بتوانیم سلول‌هایی را که به طور معمول در شبکیه وجود دارند، به کار ببریم و آنها را برای بازسازی سلول‌های از دست رفته شبکیه و بازیابی بینایی تحریک کنیم.

این پژوهش، در مجله «PNAS» به چاپ رسید.